【長聖生技法說會備忘錄】 未來展望趨勢 20260811

1. 營運摘要

• 雙軌營運模式：公司採「新藥開發 (IND)」與「委託開發暨製造服務 (CDMO)」雙軌並行策略。CDMO 業務提供穩健的現金流，用以支持高潛力的新藥研發管線，建立兼具防禦與成長性的營運模式。

• CAR001 (異體 CAR-T) 進展：核心產品 CAR001 臨床一期試驗已完成，臨床二 a 期試驗已於 2026 年 6 月 30 日收治首位病患。一期試驗展現良好安全性，並在特定癌症患者身上觀察到顯著的腫瘤縮小效果，包括一名惡性腦癌 (GBM) 患者腫瘤縮小 82%，獲部分緩解 (PR)。

• 授權進度：由於臨床一期數據正面，已與多家國際藥廠簽署保密協定 (NDA)，並提供臨床數據進行評估。國際藥廠普遍關注臨床二 a 期試驗中更廣泛的療效數據，此為未來授權談判的關鍵。

• 營運展望：CDMO 業務在《再生醫療雙法》通過後，市場經歷短暫觀望期後已回穩成長，預期 2027 年營收將顯著優於 2026 年。新藥方面，目標於 2027 年完成 CAR001 臨床二 a 期 27 位患者的收案，並規劃申請台灣的五年期暫時性藥證。

2. 主要業務與產品組合

• 核心業務:

  • 新藥開發 (IND)：專注於異體細胞療法，涵蓋免疫細胞 (CAR-T)、幹細胞及外泌體 (Exosome) 三大平台，應用於實體癌、神經退化性疾病及心血管疾病等領域。
  • 細胞治療 CDMO：與全台多家醫學中心合作，提供衛福部特管辦法下的細胞治療項目，包括 DC、CIK、MSC 等，是公司主要的營收及現金流來源。

• 主要研發管線 (Pipeline)：

  • CAR001 (異體 Gamma-Delta CAR-T)：

    • 適應症：鎖定佔所有癌症 90% 的實體腫瘤，臨床二 a 期針對膠質母細胞瘤 (GBM)、大腸直腸癌 (CRC)、三陰性乳癌 (TNBC) 及非小細胞肺癌 (NSCLC)。
    • 技術特點：採用異體 (Allogeneic) 健康捐贈者來源的 γδ T 細胞，具備雙靶點 (HLA-G & PD-L1)，可隨取即用且大幅降低「移植物抗宿主病」(GvHD) 風險。給藥途徑為靜脈注射，便利性與安全性優於同業的顱內注射。

  • 外泌體 (Exosome) 平台：

    • dEV-001：應用於帕金森氏症，透過靶向外泌體穿越血腦屏障 (BBB)，修復受損的多巴胺神經元。目前正依 FDA 建議進行 CMC 優化，目標 2026 年底申請美國 IND。
    • EXO001：開發體內生成型 (in-vivo) CAR-T，將 CAR 基因透過外泌體送入患者體內，直接生成 CAR-T 細胞，簡化製備流程並降低成本。

  • UMSC01 (異體臍帶間質幹細胞)：

    • 適應症：應用於急性心肌梗塞、急性缺血性腦中風及多發性硬化症。其中，心肌梗塞臨床二 a 期試驗已接近完成。

3. 財務表現

• 穩健獲利與股東回饋：公司雖為研發型生技公司，但憑藉 CDMO 業務的穩定收入，持續創造現金流與獲利。公司強調將盈餘回饋股東，近年皆有配發股利。
• 2026Q1 財務數據 (依參考資料)：
  • 累計營業收入：新台幣 1.90 億元 (年增 7%)
  • 營業利益：新台幣 8,877 萬元 (年增 34%)
  • 稅後淨利：新台幣 1.32 億元 (年增 49%)
  • 每股盈餘 (EPS)：新台幣 1.39 元 (年增 39%)
  • 財務亮點：獲利成長幅度顯著高於營收成長，顯示成本控管及營運槓桿效益良好。

4. 市場與產品發展動態

• CAR001 臨床數據亮點：

  • 安全性：臨床一期試驗顯示安全性極佳，僅發生 4 例輕微 (Grade 1) 的細胞激素釋放症候群 (CRS)，無任何級別的神經毒性 (ICANS) 或 GvHD。
  • 療效案例 (根據使用者筆記校正)：
    • 惡性腦癌 (GBM)：一名 39 歲女性患者，在中劑量治療後第 196 天，腫瘤體積縮小達 82.02%，達到部分緩解 (PR)，且持續追蹤至 384 天仍未復發。
    • 大腸直腸癌 (CRC)：一名 54 歲女性患者，在低劑量治療後第 96 天，腫瘤縮小達 72.89%，達到部分緩解 (PR)。
  • 市場潛力：異體 CAR-T 的量產潛力可望將治療成本降至現行自體療法的五分之一，大幅提升市場可及性。

• 監管法規進展：

  • 台灣《再生醫療雙法》的實施，允許完成臨床二期試驗後申請五年期的暫時性藥證。長聖生技目標在 CAR001 完成二 a 期試驗後，於 2027 年循此途徑申請藥證。

• 專利佈局：

  • CAR001 已在全球申請 18 件專利，其中 16 件已獲准，涵蓋美國、歐盟、日本、中國及台灣等主要市場。

5. 營運策略與未來發展

• 短期目標：穩定 CDMO 業務成長，並加速 CAR001 臨床二 a 期試驗的收案進度，目標於 2027 年完成全部 27 位病患收案。

• 中期目標：

  • 取得藥證：力拼成為台灣首家以異體 CAR-T 治療實體癌取得再生醫療製劑藥證的公司。
  • 推動授權：以更完整的臨床二 a 期數據，與國際大廠洽談區域性或全球性的技術授權或共同開發合作。
  • 申請加速審查：已向美國 FDA 針對膠質母細胞瘤 (GBM) 和乳癌申請孤兒藥資格認定 (Orphan Drug Designation, ODD)，若獲批准將享有市場獨佔期及法規溝通上的便利。

• 長期目標：將外泌體平台 (dEV-001, EXO001) 推向臨床階段，拓展在神經退化性疾病及次世代細胞療法的應用，創造多元的授權機會與平台價值。

6. 展望與指引

• CDMO 業務：2026 年下半年收案量已回穩，預期 2027 年營收將有顯著成長。
• CAR001 開發時程：
  • 2026 年：進行臨床二 a 期收案，預計每月收案 2-3 例。
  • 2027 年：目標完成二 a 期 27 位病患收案，並申請台灣五年期暫時性藥證。
  • 2028 年後：規劃啟動多國多中心的臨床二 b 期試驗，並在 2029 年目標取得台灣的正式藥證。

7. Q&A 重點

• Q1：CAR001 臨床二 a 期進度與授權洽談現況？

  • A：臨床二 a 期首位病患已於 2026 年 6 月 30 日收治，後續 8、9 月起預計每月可收 2-3 位病患，目標明年完成 27 例收案。授權方面，已和多家國際大廠簽署 NDA 並提供資料，對方期待看到更多臨床二 a 期的療效數據作為評估基礎。

• Q2：2026 年下半年 CDMO 營收展望？

  • A：再生醫療雙法公布初期市場略有觀望，但目前收案量已回穩成長。預期下半年將維持穩定，全年營收可望與去年持平。

• Q3：2027 年 CDMO 營收展望？

  • A：會比今年更好。法規過渡期結束後，市場需求穩定，預期明年營收會有更明顯的成長。

• Q4：dEV-001 (帕金森氏症) 的治療機制？

  • A：我們利用基因工程化的間質幹細胞，其分泌的外泌體帶有靶向多巴胺轉運體 (DAT) 的能力，如同 GPS 將外泌體精準導航至腦部受損區域。外泌體本身及其攜帶的生長因子 (如 BDNF) 可修復並活化受損的多巴胺神經元。

• Q5：dEV-001 與 EXO001 預計何時進入臨床一期？

  • A：我們希望明年有機會提出申請，但具體時程取決於 CMC 製程與細胞庫的建置進度，這部分需要一些時間。

• Q6：外泌體平台的授權模式為何？

  • A：國際上對此類平台技術有高度興趣，授權模式可能以整個平台技術為主，而非單一產品。一旦我們取得 IND 並有初步臨床數據，將是洽談授權的更好時機。

• Q7：CAR001 的授權談判進度，潛在夥伴希望看到什麼數據？

  • A：已簽署多份 NDA。潛在夥伴對臨床一期 GBM 患者的顯著療效很感興趣，但希望看到更多、更廣泛的療效數據，而不只是單一個案。因此，臨床二 a 期涵蓋四種不同癌症的數據將是關鍵。

• Q8：臨床二 a 期收案 27 人，在四種癌症中如何分配？

  • A：目前收案較多的會是大腸直腸癌 (CRC) 與膠質母細胞瘤 (GBM)。二 a 期試驗主要目的為初步療效探索，劑量將採用一期試驗中確認的最佳劑量 (Optimal Dose)。

• Q9：心肌梗塞幹細胞療法 (UMSC01) 臨床一期的療效數據？

  • A：臨床一期資料仍在彙整分析中，預計在 8、9 月會有較完整的結果可以對外公布。

• Q10：若 CAR001 順利取得台灣暫時藥證，目標市場規模多大？與現有 CDMO 客群是否重疊？

  • A：目標族群為晚期 (第四期) 且已接受過多線標準治療無效的實體癌患者。以台灣市場而言，GBM 人數不多，大腸直腸癌為主要市場。此產品與 CDMO 的自體免疫細胞治療有所區隔，CAR001 為異體、具靶點且療效更精準，未來若上市會取代部分自體療法市場，但兩者仍會並存。

• Q11：暫時性藥證是否能獲得健保給付？

  • A：取得藥證不等於納入健保。需另外向健保署申請，過程較長。不過，政府新成立的癌症新藥基金未來或可提供部分支持。

免責聲明

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