【藥華藥法說會重點內容備忘錄】未來展望趨勢 20260116

1. 營運摘要

• 2025 年營運表現亮眼：公司憑藉單一產品 Ropeginterferon alfa-2b (BESREMi®)，2025 年全球營收達到 5 億美元，相較 2024 年的 3 億美元及 2023 年的 1 億美元，呈現高速增長趨勢。
• 核心產品市場地位穩固：BESREMi® 作為治療真性紅血球增多症 (PV) 的藥物，已成功納入美國國家癌症資訊網 (NCCN) 指南，成為高低風險患者的唯一首選一線干擾素療法，大幅提升市場准入與競爭力。
• 新適應症拓展順利：
  • 原發性血小板過多症 (ET)：已向美國 FDA 提交藥證申請，預計 PDUFA 目標審查日期為 2026 年 8 月。
  • 早前期原發性骨髓纖維化 (PMF)：三期臨床試驗收案進展順利，預計 2028 年提交藥證申請。
• 未來展望：公司將持續推動地理擴張、拓展新適應症、擴大 PEGylation 技術平台應用，並投入 ADC、細胞療法等創新藥物開發，以鞏固在骨髓增生性腫瘤 (MPN) 領域的全球領導地位。

2. 主要業務與產品組合

• 核心業務：藥華藥（市：6446）為一家全方位的創新生技醫藥公司，專注於罕見血液疾病領域，特別是骨髓增生性腫瘤 (MPN)。公司是市場上唯一能提供涵蓋 PV、ET 及早期 PMF 全方位治療方案的企業。
• 主要產品：Ropeginterferon alfa-2b (BESREMi®)
  • 為一款創新型長效干擾素，憑藉其獨特的分子結構，展現優異的療效與耐受性，是 40 年來首個獲 FDA 核准用於所有 PV 成人患者的藥物。
• 各適應症進展：
  • 真性紅血球增多症 (PV)：已在全球近 50 個國家獲准上市。臨床數據顯示，BESREMi® 不僅能有效控制血球數量、達到免放血目標，更能顯著降低 JAK2 等位基因突變負荷，具備改變病程的潛力。
  • 原發性血小板過多症 (ET)：三期臨床試驗 SURPASS-ET 結果顯示，BESREMi® 組的療效反應率達 43%，顯著優於對照組的 6% (p < 0.001)。預計 2026 年將陸續於美國及全球多個市場取得藥證。
  • 早前期原發性骨髓纖維化 (PMF)：全球三期臨床試驗 (HOPE-PMF) 正在進行中，目標收案 150 人，目前進度順利，預計 2026 年 3 月完成收案，並於 2028 年申請藥證。

3. 財務表現

• 營收狀況：
  • 2025 年全球營收約 5 億美元。
  • 公司營收自 2023 年的 1 億美元、2024 年的 3 億美元至 2025 年，呈現倍數增長。
• 研發投入：
  • 公司高度重視研發，研發費用佔年度營業費用約 40%，持續投入於新適應症開發、PEG 技術平台擴展及 ADC、細胞療法等創新領域。

4. 市場與產品發展動態

• 市場趨勢與機會：
  • MPN 市場潛力巨大，預估至 2035 年全球市場規模可達 200 億美元。
  • 早期介入治療已成為趨勢，BESREMi® 在臨床數據上展現的優勢，使其能滿足市場對更早期、更有效治療方案的需求。
• 產品發展：
  • NCCN 指南推薦：BESREMi® 獲 NCCN 指南推薦為 PV 低風險及高風險患者的首選一線療法，此項推薦對於提升醫師處方意願及保險給付至關重要。
  • 全球擴張：除了已上市的美國、歐洲、日本等主要市場，公司也透過合作夥伴積極佈局拉丁美洲及加拿大市場。
• 產能規劃：
  • 位於竹北的新廠已建設完成，未來產能可滿足全球超過 10 萬名病患的用藥需求，為後續 ET、PMF 適應症上市後的市場供應提供保障。
• 新適應症探索：
  • 公司正透過超過 10 項由研究者自行發起的臨床試驗 (IITs)，探索 BESREMi® 在其他血液腫瘤及實體癌的治療潛力。

5. 營運策略與未來發展

• 長期計畫：公司聚焦四大成長策略：
  1. 鞏固 MPN 領導地位：確立 BESREMi® 在 PV、ET 及 PMF 的全球標準治療地位。
  2. 擴大 BESREMi® 適應症：將應用拓展至其他血液及實體腫瘤。
  3. 擴展 PEG 技術平台：利用核心技術開發新一代長效型細胞激素 (PEG-Cytokines)。
  4. 開發創新療法：積極投入抗體藥物複合體 (ADC)、雙特異性抗體及細胞療法 (TCR-T) 等前沿領域。
• 研發管線：
  • 預計 2026 年將有 5 項新藥產品進入一期臨床試驗，涵蓋 ADC、細胞療法、雙特異性抗體等多個領域。
• 策略性投資：
  • 公司透過投資 TBMC (生技醫藥產業創新推動方案) 及 PIRC (鑌鐵) 等，加速在生物製藥製造及細胞治療領域的佈局與發展。

6. 展望與指引

• 短期成長動能：
  • PV 適應症在全球市場的銷售持續增長。
  • ET 適應症預計於 2026 年取得美國及多國藥證，成為下一個關鍵營收來源。
• 中長期里程碑：
  • 2026 年：ET 取得藥證；PMF 三期臨床完成收案；5 項新藥進入臨床一期。
  • 2027 年：PMF 臨床試驗取得期中分析數據 (Top-line data)。
  • 2028 年：提交 PMF 適應症的藥證申請。

7. Q&A 重點

本次法說會簡報後未進行 Q&A 環節。

免責聲明

本備忘錄之數據及陳述根據現有的公開資訊與初步檢核，可能因實際財務報表或管理層後續公告之更新資訊而調整。本文件僅作為參考之用，不構成投資建議。 本摘要僅供參考，若有進一步需求，請查閱原始影音及法說會簡報內容或公司官方公告。