【藥華藥法說會重點內容備忘錄】未來展望趨勢 20260116

1. 藥華藥營運摘要

• 營收高速成長：藥華藥 (6446) 營收實現顯著增長，從 2023 年的 1 億美元、2024 年的 3 億美元，增長至 2025 年的 5.04 億美元，年增率達 66%。公司憑藉單一產品 Ropeginterferon alfa-2b (ROPEG) 取得此成就。
• MPN 治療領域領導者：公司是市場上唯一一家提供涵蓋骨髓增生性腫瘤 (MPN) 全疾病譜系治療方案的企業，包括真性紅血球增多症 (PV)、原發性血小板過多症 (ET) 及早期骨髓纖維化 (PMF)。
• 重大發展與里程碑：
  • ET 適應症：已向美國 FDA 提交新藥上市輔助申請 (sBLA)，目標審查完成日期 (PDUFA date) 為 2026 年 8 月 30 日。同時已在中國、台灣、日本完成送件。
  • PMF 適應症：第三期臨床試驗 (HOPE-PMF) 收案順利，預計 2026 年 3 月 完成收案，2028 年 申請藥證。
  • PV 適應症：獲美國國家癌症資訊網 (NCCN) 指南推薦為低風險與高風險 PV 患者的唯一一線首選治療方案。
• 未來展望：公司策略專注於四大成長動能：引領全球 MPN 治療、擴大 ROPEG 適應症、拓展創新 PEG 技術平台應用，以及開發頂尖創新藥物 (如 ADC、雙特異性抗體、細胞療法)。預計 2026 年 將有 5 項 產品進入第一期臨床試驗。

2. 藥華藥主要業務與產品組合

• 核心業務：藥華藥為一家全方位整合的創新型醫藥公司，業務涵蓋藥物探索、臨床開發、生產製造至全球商業化行銷。總部位於台灣台北，並在美國、日本、韓國、中國等地設有子公司，透過與 Pint (拉丁美洲) 及 Forus (加拿大) 等夥伴合作，佈局全球市場。
• 核心產品 Ropeginterferon alfa-2b (ROPEG)：此藥物為一種創新的長效型干擾素，是 40 年來首個 獲美國 FDA 核准用於治療 PV 的藥物。其憑藉優異的安全性、療效及改變疾病進程的潛力，成為公司主要的營收來源。
• 業務分部摘要：
  • 真性紅血球增多症 (PV)：ROPEG 已在全球多國獲准上市，包括美國、歐盟、日本、韓國等。在美國市場，ROPEG 已被納入 NCCN 指南，作為所有 PV 成人患者的第一線首選治療，市場滲透率持續提升，特別是在早期介入治療方面，展現出擺脫傳統放血治療的潛力。
  • 原發性血小板過多症 (ET)：此為公司下一個重要的成長動能。臨床試驗 SURPASS-ET 及 EXCEED-ET 的數據顯示，ROPEG 的療效顯著優於現有二線治療藥物。ET 的美國患者族群約 14.8 萬人，市場潛力巨大，預計 2026 年 取得藥證後將帶動營收翻倍成長。
  • 早期骨髓纖維化 (PMF)：第三期臨床試驗 HOPE-PMF 正在進行中，目標收案 150 名 患者，目前已收案超過 90 名。此適應症的開發將進一步鞏固藥華藥在 MPN 領域的全面領導地位，預計 2028 年 申請上市。
  • 研發中產品線：公司投入約 40% 的營業費用於研發，積極拓展 ROPEG 在血液腫瘤及實體腫瘤的新適應症，並運用其核心 PEGylation 技術平台開發新一代的長效細胞激素 (PEG-Cytokines)，同時佈局 ADC、雙特異性抗體及細胞療法等前瞻領域。

3. 藥華藥財務表現

• 關鍵財務指標 (2025 年度)：
  • 全球總營收：5.04 億美元
  • 年增率 (YoY)：66%
  • 2025 年各季度營收：
    • 2025Q1：9,890 萬美元
    • 2025Q2：1.17 億美元
    • 2025Q3：1.31 億美元
    • 2025Q4：1.57 億美元
• 成長驅動因素：營收增長主要來自核心產品 ROPEG 在美國及全球市場的銷售持續放量，尤其是在獲得 NCCN 指南推薦後，市場准入及醫師採用率顯著提升。早期介入治療的推廣也擴大了患者基礎。
• 重大投資：
  • 策略性研發投入：公司將近 40% 的營業費用投入研發，以支持多元化的產品管線及新適應症的拓展。
  • 策略投資：為加速研發與產品線擴展，公司進行兩大策略投資：
    1. 投資 TBMC (臺灣生物醫藥製造)，利用其先進平台加速生物製藥產品的開發與生產。
    2. 收購鑌鐵資產，深化在細胞治療領域的佈局，聚焦 TCR-T 與 in-vivo CAR 療法。

4. 藥華藥市場與產品發展動態

• 市場趨勢與機會：MPN 已成為高成長的治療領域，全球市場規模預計將從 2025 年的 153 億美元 增長至 2035 年的 213 億美元。藥華藥憑藉其在 MPN 領域的全面佈局，處於絕佳的市場地位。
• 核心產品 ROPEG 的關鍵進展：
  • 臨床數據優勢：長期的臨床數據證實，ROPEG 不僅能有效控制血球數量 (完全血液學反應率 76.2%)，更能顯著降低 JAK2 驅動基因突變的等位基因負荷，具備改變疾病進程的潛力。
  • 早期介入治療：最新研究顯示，ROPEG 合併放血治療可顯著降低低風險 PV 患者的放血需求 (治療反應率 81.3% vs. 對照組 50.8%)，且無疾病進展案例 (0% vs. 對照組 12.7%)，領先競爭對手。
  • ET 適應症臨床成果：在 SURPASS-ET 試驗中，ROPEG 組的持久反應率達 42.9%，遠高於對照藥物 Anagrelide 的 6.0%，數據極具統計學意義。
• 產能擴充：位於竹北的新廠已完工，其產能足以滿足全球超過 10 萬名 患者的用藥需求，為未來的全球市場擴張提供穩固支持。
• 新適應症拓展：公司正透過近 10 項 研究者自行發起之臨床試驗 (IITs) 探索 ROPEG 在 MPN 以外的潛力，包括慢性骨髓性白血病 (CML)、肝細胞癌 (HCC) 及皮膚 T 細胞淋巴瘤 (CTCL) 等。

5. 藥華藥營運策略與未來發展

• 長期發展計畫：
  1. 引領全球 MPN 治療：鞏固 ROPEG 作為 PV 治療的全球標準，並陸續取得 ET 及 PMF 的藥證，完成 MPN 治療全覆蓋。
  2. 擴大 ROPEG 適應症：透過 IITs 及公司主導的臨床試驗，將 ROPEG 的應用擴展至其他血液及實體腫瘤領域。
  3. 最大化 PEG 技術平台：運用核心的 PEGylation 技術開發新一代的長效型細胞激素，如 PEG-IL-2，搶攻自體免疫疾病及腫瘤市場。
  4. 開發頂尖創新藥物：積極投入同類最佳 (Best-in-Class) 及首創 (First-in-Class) 的藥物開發，重點聚焦 ADC、雙特異性抗體及細胞療法三大領域。
• 競爭定位：
  • 獨特性：作為唯一一家能提供 PV、ET、PMF 全方位治療方案的公司，具備強大的市場區隔與競爭優勢。
  • 技術領先：ROPEG 作為新一代的單一同分異構體干擾素，在耐受性與給藥頻率上優於傳統干擾素，且臨床數據證實其疾病修飾的潛力。
• 產能與供應鏈：竹北新廠的落成確保了未來全球市場需求的穩定供應，展現了公司從研發到生產的全方位整合能力。

6. 藥華藥展望與指引

• 短期成長動能：
  • PV 市場持續擴張：憑藉 NCCN 指南的推薦，持續提升在美國及全球 PV 市場的滲透率。
  • ET 藥證取證：預計 2026 年 取得美國及多國 ET 藥證，將使目標患者群體擴大近一倍，成為營收增長的主要驅動力。
• 中長期成長動能：
  • PMF 適應症上市：預計於 2028 年 取得 PMF 藥證，進一步鞏固 MPN 領導地位。
  • 多元化產品管線：近 10 項 IITs 將為 ROPEG 拓展新適應症帶來契機。此外，預計 2026 年 將有 5 項 涵蓋 ADC、雙特異性抗體及細胞療法等領域的早期候選藥物進入第一期臨床試驗，為公司長期發展奠定基礎。

免責聲明

本報告內容使用 AI 技術根據各家公司法說會之影音內容進行摘要整理。本文件的目標是協助讀者快速理解各公司法說會之重點，包括營運狀況、財務表現及未來展望，內容僅供參考，不構成任何投資建議。

本摘要僅供參考，若有進一步需求，請查閱原始影音及法說會簡報內容或公司官方公告。