【沛爾生醫*-創法說會重點內容備忘錄】未來展望趨勢 20261111【沛爾生醫*-創法說會重點內容備忘錄】未來展望趨勢 20261111

1. 沛爾生醫*-創營運摘要

• 公司策略轉型：沛爾生醫*-創 (6949) 計劃進行組織架構重整，母公司將轉型為控股公司，名稱擬變更為「沛爾」，以控股兩岸三地及美國的業務。
• 重大里程碑：2026 上半年完成 18.6 億元現金增資。核心產品 PL001 (CAR-T) 第二期臨床試驗因療效顯著，已獲獨立數據監察委員會 (IDMC) 建議提前終止試驗，正準備送件申請藥證。小肽藥物 PP021 已申請 IND 並進行人體試驗。
• 子公司發展：專注於細胞基因產品製造的子公司 tcmc (台灣細胞製造) 預計於 2027 年上市。
• 未來展望：公司將以兩大核心技術為發展主軸。CAR-T 療法將積極拓展台灣、日本、東南亞市場；小肽藥物 PP021 則規劃於 2027 年初透過美國「Right-to-Try」法案進入美國市場，並同步在台灣、中國大陸等地展開第二期臨床試驗，市場潛力巨大。

2. 沛爾生醫*-創主要業務與產品組合

公司擁有兩大核心技術平台：CAR-T 細胞療法與專利小肽藥物。

• 核心業務一：CAR-T 細胞療法
  • CD19 CAR-T (PL001)：針對 B 細胞淋巴癌。採用專利製程，7 天即可完成生產，並產出高比例的 Tscm (幹細胞中心記憶 T 細胞)，療效優異。為公司最接近上市的產品。
  • 多鏈 CAR-T (PL002)：針對實體腫瘤的次世代平台。臨床前動物試驗顯示，在卵巢癌模型中能完全清除腫瘤。其潛在適應症包括胰臟癌、胃癌、肺癌等間皮素高表現的癌症。
  • In vivo CAR-T (體內 CAR-T)：為公司最新的研發方向，直接將攜帶基因的病毒注射至體內，在人體自行製造 CAR-T 細胞。此技術被視為未來趨勢，公司已暫停異體 CAR-T 的開發，全力投入此領域。
• 核心業務二：專利小肽藥物 (PP021)
  • 產品特性：源自兔子體內酵素片段的小分子肽藥物，具備穿透血腦屏障 (BBB) 的關鍵能力，可口服使用。
  • 作用機制：透過抑制 NF-kB-NLRP-3-iNOS 發炎路徑，減緩中樞神經系統的重度發炎反應，從而保護健康的腦神經元，達到治療神經退化性疾病的目的。
  • 主要適應症：鎖定帕金森氏症與阿茲海默症等目前缺乏有效治療藥物的重大疾病。
• 集團架構與子公司
  • 台灣細胞製造 (tcmc)：持股 66.88%，位於竹北生醫園區，為符合 PIC/S GMP 規範的細胞基因治療產品製造廠，CAR-T 年產能規劃為 300 例。
  • 沛肽 (上海) 醫藥科技 (Pelltide)：持股 100%，作為在中國大陸執行臨床試驗的主體。
  • 鉑森生技 (Passion)：持股 100% 的子公司。

3. 沛爾生醫*-創財務表現

法說會未提供詳細的營收、利潤等財務數據。

• 關鍵財務活動：公司於 2026 年上半年完成 18.6 億元現金增資，目前資金充足，足以支持後續的臨床試驗與國際市場擴展計畫。
• 未來營收潛力：小肽藥物 PP021 預計於 2027 年初透過美國「Right-to-Try」法案進入市場，此模式允許對患者收費，有望為公司帶來早期且可觀的現金流。

4. 沛爾生醫*-創市場與產品發展動態

• CAR-T 細胞療法 (PL001)
  • 臨床數據優異：截至 2026 年 4 月 10 日 的期中分析數據顯示，在 21 位可評估的 B 細胞淋巴癌患者中，最佳總體反應率 (BOR) 高達 84%。與現有藥物相比，療效顯著優於諾華的 Kymriah (p=0.0008956)，且與 Kite Pharma 的 Yescarta 相當 (p=0.5228)，但沛爾的收案病患條件更為嚴峻 (二線治療失敗)。
  • 存活期數據：無惡化存活期 (PFS) 中位數為 11.3 個月，顯著優於 Yescarta 的 5.8 個月及 Kymriah 的 2.9 個月。反應持續時間 (DOR) 中位數為 10.5 個月。
  • 安全性：臨床試驗中未出現嚴重等級的細胞因子釋放症候群 (CRS) 或神經毒性症候群 (ICANS)，安全性良好。
  • 市場佈局：
    • 台灣：正與 TFDA 及 CDE 合作準備藥證申請文件，有望成為台灣首個本土 CAR-T 藥物。
    • 日本：已與帝人 (Teijin) 公司接觸，目標進入日本每年約 1400 例的 CAR-T 市場。日本尚無國產 CAR-T 產品，目前一劑價格高達 3240 萬日幣。
    • 東南亞：已收到馬來西亞、泰國的邀請，將於 2026 年 11 月 29 日 前往洽談技術輸出與協助建廠。
    • 美國：美方合作夥伴主動提議引進 PL001，因其價格極具競爭力。經評估，從台灣製造運輸至美國，每劑成本僅增加約 20 萬台幣。
• 小肽藥物 (PP021)
  • 市場規模：目標市場極為龐大，預估 2030 年美國帕金森氏症市場達 70 億美元，阿茲海默症市場達 150 億美元。
  • 臨床前數據：在帕金森氏症及阿茲海默症的動物模型中，PP021 在改善運動協調（爬竿、滾輪）、握力、認知記憶（築巢、水迷宮）等方面，效果均與現行一線藥物相當或更優，並能有效保護多巴胺神經元。
  • 臨床進程：第一期人體臨床試驗預計於 2026 年 12 月 前結束，目前數據顯示安全性極佳。第二期臨床試驗規劃如下：
    • 2027 年 Q2：啟動帕金森氏症二期試驗。
    • 2027 年 Q4：啟動阿茲海默症二期試驗。
  • 美國市場策略：將利用川普總統簽署的「Right-to-Try」法案，最快於 2027 年 Q2 前進入美國市場，為當地迫切需求的患者提供自費治療選項。

5. 沛爾生醫*-創營運策略與未來發展

• 長期計畫：
  • CAR-T 業務：以台灣為製造與研發中心，透過技術授權或合作模式，將 PL001 推向亞洲市場，並規劃將未來的第三期臨床試驗擴展為涵蓋日本、東南亞的國際多中心試驗。
  • 小肽藥物業務：採取雙軌策略，一方面透過美國「Right-to-Try」法案快速產生營收，另一方面按部就班完成在台灣、中國、歐盟的正規臨床試驗與藥證申請，目標成為全球神經退化性疾病的重磅藥物。
  • 技術保留：管理層傾向於將 PP021 這項具備全球潛力的藥物自主開發，而非輕易對外授權，以期將核心技術與價值留在台灣。
• 競爭優勢：
  • PL001：具備在地製造、生產時間短 (7 天)、成本較低、療效及安全性數據優異等四大優勢。
  • PP021：是市場上少數能穿越血腦屏障的小分子藥物，且作用於疾病上游的發炎機制，有潛力成為根本性治療藥物，競爭者稀少。
• 組織發展：透過轉型為控股公司，提升營運彈性，並為旗下各具潛力的事業體（如 tcmc）規劃獨立的上市途徑，以實現集團價值的最大化。

6. 沛爾生醫*-創展望與指引

• 短期展望：PL001 在台灣的藥證申請是首要目標，預期監管單位為支持本土產業發展，審查進度樂觀。PP021 第一期臨床試驗數據將於近期完成，並準備進入美國市場。
• 中期展望 (2027 年)：將是公司業務高度擴張的一年。PP021 進入美國市場有望帶來顯著營收，同時 CAR-T 的海外合作將陸續展開。公司將同時推進多項臨床試驗，並進行跨國業務的佈局。
• 長期展望：憑藉 CAR-T 平台與革命性的小肽藥物 PP021，公司有潛力發展為全球性的生技製藥公司。特別是 PP021，其專利保護期長，且正開發一天僅需服用一次的第二代環狀胜肽產品，有望在未來數十年掌握神經退化疾病的龐大市場。

7. 沛爾生醫*-創 Q&A 重點

Q：小肽藥物 (PP021) 先前曾用於類風濕性關節炎 (RA)，與現在的神經退化疾病機轉是否類似？為何優先選擇後者？

A：兩者的作用機轉不同。雖然 PP021 對自體免疫疾病有效，但 RA 市場已有許多治療藥物，競爭激烈。公司策略性地選擇市場需求更迫切、且尚無有效藥物的帕金森氏症與阿茲海默症作為優先開發目標，以發揮其可穿透血腦屏障的獨特優勢。

Q：PL001 (CAR-T) 數據優於競品，未來是否有考慮在美國設廠以降低運輸成本？

A：PL001 的療效與 Yescarta 相當，但我們的收案病患病情更嚴重，顯示其潛力。關於在美設廠，公司正與 PWC 精算中。初步評估，從台灣製造運送至美國，每劑成本僅增加約 20 萬台幣，在價格上仍極具競爭力。此赴美計畫是由美方合作夥伴主動提出，因他們認為現有的 CAR-T 療法價格過於昂貴。

Q：台灣臨時藥證的預計核准時程？

A：無法給出確切時間，但政府監管單位 (CDE/TFDA) 已成立 TRMet 專案小組與公司密切合作，分批審查文件，顯示其對此案的重視。由於台灣在本土 CAR-T 的審批進度落後於韓國，官方可能也有加速推動的壓力。

Q：小肽藥物市場潛力巨大，公司會自行開發到底，還是考慮中途授權？

A：公司曾收到不錯的授權提議，但管理層最終決定自行開發。主要考量是希望將此項世界級的新藥技術與價值留在台灣。目前公司資金充裕，且該藥物在中國已獲「第一類新藥」認定，享有審批加速、上市即納入醫保且廠商自訂價格等優惠，因此決定繼續推進。

Q：PL001 在台灣取得臨時藥證後，是否可以一邊銷售一邊進行第三期臨床試驗？

A：是的，取得藥證後即可銷售，並需在五年內完成第三期臨床試驗。公司已規劃將第三期試驗擴大為包含日本、馬來西亞、泰國的國際多中心試驗，預計收案人數約 110-120 人。

Q：PP021 第一期臨床試驗的數據何時會公布？

A：數據非常正面，沒有發現與藥物相關的安全性問題。但根據法規，需待官方核准後才能正式對外公告。董事長個人表示對其安全性極具信心，他本人及高齡母親都已服用一段時間。

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本報告內容使用 AI 技術根據各家公司法說會之影音內容進行摘要整理。本文件的目標是協助讀者快速理解各公司法說會之重點，包括營運狀況、財務表現及未來展望，內容僅供參考，不構成任何投資建議。

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