1. 營運摘要

生華科（櫃：6492）是一家專注於開發市場首見 (First-in-Class) 小分子抗癌新藥的公司，核心資產為 Pidnarulex (CX-5461) 與 Silmitasertib (CX-4945)。本次法說會未提供具體財務數據，重點聚焦於臨床開發進展與未來策略。

• Pidnarulex (CX-5461) 進展：

  • NCI 合作：獲美國國家癌症研究院 (NCI) 納入 NEXT 計畫，共四項由 NCI 贊助的人體臨床試驗正在進行或收案中，為台灣首見，顯示其開發潛力受高度認可。
  • 臨床數據：在針對 BRCA/PALB2 突變實體瘤的 Phase Ib 試驗中，對多線治療失敗的末期患者仍觀察到初步療效，預計 2026 年中有機會取得期中數據。
  • 未來合作：即將啟動與百濟神州 (BeiGene) 的 PD-1 抑制劑 Tevimbra® 合併治療的臨床試驗，目標是將冷腫瘤轉化為熱腫瘤，切入免疫治療 (IO) 市場。

• Silmitasertib (CX-4945) 進展：

  • Google AI 驗證：獲 Google DeepMind 的 AI 模型從超過 4,000 種藥物中選中，預測其能將冷腫瘤轉化為熱腫瘤。此假說已在體外實驗中得到初步驗證，大幅提升其作為新一代免疫療法組合骨幹的潛力。
  • 臨床數據：在膽管癌、皮膚癌及兒童腦瘤等多項適應症中已累積 Phase I/II 的安全性與初步療效數據。

• 公司展望：2026 年將是關鍵的一年，重點在於推進與百濟神州的合併療法臨床試驗，並深化與 Google DeepMind 的合作，同時透過恩慈療法 (EAP) 收集早期數據。公司亦在 Q&A 中提及，為支持後續臨床開發，未來將有募資計畫。

2. 主要業務與產品組合

• 核心業務：生華科專注於開發市場首見 (First-in-Class) 的小分子新藥，主要應用於癌症治療領域。公司採取與國際頂尖研究機構合作的策略，加速臨床開發進程。

• 主要產品組合：

  • Pidnarulex (CX-5461)：為全球臨床進度最領先的 G-quadruplex (G4) 穩定劑。其新穎機制能選擇性殺死癌細胞，特別是針對具有 BRCA1/2 等基因缺損 (HRD) 的實體腫瘤。除了單藥療效外，其改變腫瘤微環境、將冷腫瘤變熱的潛力，使其成為與免疫檢查點抑制劑 (ICIs) 合併治療的潛力藥物。
  • Silmitasertib (CX-4945)：為全球領先的 CK2 蛋白激酶抑制劑。CK2 參與多種癌症的訊號傳遞路徑。近期 Google DeepMind 的 AI 模型預測並驗證，此藥物能增強癌細胞的抗原呈現，活化免疫反應，有望成為解決免疫療法無效性的關鍵藥物。其已在多項罕見癌症，如兒童腦瘤，取得孤兒藥與快速審查資格。

3. 財務表現

• 財務概況：本次法說會未揭露詳細的季度財務數據。作為一家臨床階段的生技公司，目前尚無穩定營收，營運資金主要來自外部募資與合作計畫。
• 外部資金：公司強調獲得多項國際頂尖機構的資金贊助，包括美國國家癌症研究院 (NCI) 等，總贊助臨床經費超過新台幣 11 億元，顯示其研發項目獲得高度的外部認可。
• 資金規劃：管理層在 Q&A 中提到，目前現金水位低於 10 億元，為支持 2026 年與百濟神州的臨床試驗及其他研發項目，未來將有募資計畫，可能尋求策略性合作夥伴或公開市場募資。

4. 市場與產品發展動態

• Pidnarulex (CX-5461) 市場動態：

  • 臨床合作：與 NCI 的四項合作案是最大亮點，涵蓋實體腫瘤、B 細胞淋巴瘤、微衛星穩定型結直腸癌 (與 Sanofi 的 PD-1 抑制劑合併使用) 及乳癌 (與 AZ/第一三共的 ADC 藥物合併使用)。
  • 免疫療法組合：公司策略性地將 CX-5461 定位為 PARP 抑制劑之後的下一代基石療法，並透過與百濟神州的合作，切入龐大的免疫檢查點抑制劑 (ICIs) 市場。目標是解決目前 ICIs 僅對約 25% 患者有效的困境。
  • 臨床進度：在加拿大進行的 Phase Ib 實體腫瘤試驗收案順利，總計 54 位病人僅剩 2 位待收，預計 2026 年中可望有數據出爐，將是後續授權談判的關鍵。

• Silmitasertib (CX-4945) 市場動態：

  • AI 賦能：經 Google DeepMind AI 模型點名後，CX-4945 的市場價值與能見度大幅提升。公司正與 Google 團隊洽談後續合作模式，期望藉助 AI 精準挑選最佳的藥物組合與適應症。
  • 臨床數據佐證：公司回顧過去在膽管癌的臨床數據，發現與化療藥物 Gemcitabine/Cisplatin (會誘發干擾素) 併用時，療效優於預期，此結果與 Google AI 的預測（藥物在有干擾素的環境下效果更佳）不謀而合，增加了假說的可信度。
  • 恩慈療法 (EAP)：在 Google 新聞發布後，收到來自全球（包含烏克蘭）的用藥請求，公司正評估透過 EAP 模式，在提供藥物的同時產生早期現金流。

5. 營運策略與未來發展

• 長期計畫：

  1. 聚焦免疫腫瘤 (IO) 組合療法：將兩大核心藥物定位為 IO 組合療法的關鍵角色。CX-5461 作為「HRD x IO 雙重引爆器」，CX-4945 則作為「冷腫瘤啟動開關」，與現有的 ICIs、ADC 等藥物形成互補，擴大市場價值。
  2. 善用外部資源加速開發：持續透過與 NCI、國際藥廠（如百濟神州）及 AI 公司（如 Google）的合作，在有限的內部資源下，最大化藥物的開發潛力與速度。
  3. 導入精準醫療平台：與北醫等機構合作，利用類腫瘤器官 (Organoid) 平台，在體外測試藥物敏感性，期望能篩選出對藥物反應最佳的患者族群，以加速臨床試驗並提高成功率。
  4. 開發次世代藥物：針對 CX-4945 進行劑型改良，目標是改善腸胃道副作用並提高其在腦部的濃度，以拓展至神經退化性疾病等非癌症領域。

• 競爭優勢：

  • 市場首見機制：CX-5461 與 CX-4945 均為全新作用機制的藥物，具備高度獨特性。
  • 國際權威背書：獲得 NCI 的大規模支持與 Google DeepMind 的 AI 驗證，為藥物潛力提供強力佐證，有助於後續的授權談判。

6. 展望與指引

• 2026 年重點時程與展望：
  • Pidnarulex (CX-5461)：
    • 2026 年中：預計完成 Phase Ib 實體腫瘤試驗收案，並取得期中數據。
    • 2026 年 Q3-Q4：啟動與百濟神州 Tevimbra® 的合併療法臨床試驗。
    • 持續推進 NCI 贊助的四項臨床試驗。
  • Silmitasertib (CX-4945)：
    • 與 Google DeepMind 確立具體合作計畫，利用 AI 模型指導未來的臨床開發。
    • 持續進行由外部機構主導的兒童實體瘤臨床試驗。
• 授權與募資展望：
  • 授權談判：CX-5461 的 Phase Ib 數據將是重啟與國際大廠授權談判的關鍵。CX-4945 在 AI 加持後，吸引了眾多潛在合作夥伴的關注。
  • 財務規劃：預計將進行新一輪募資，以支持關鍵臨床試驗的開展。

7. Q&A 重點

Q1：關於 Silmitasertib (CX-4945) 與 Google AI 提到的「干擾素」，請問是哪一型的干擾素？是藥物會自然誘發還是需要額外給予？ A：Google 的論文中第一型和第二型干擾素都有提及。我們在動物試驗中觀察到，並用特定藥物可誘發多種類型的干擾素，而 CX-4945 在這些情況下都顯示出效果。我們傾向於使用能在腫瘤微環境中「誘發」干擾素的藥物，而非直接從外部給予干擾素。因為直接注射干擾素是老舊的療法，副作用很大（如憂鬱、自殺傾向），在腫瘤微環境中誘發，能更精準且降低全身性的不良反應。

Q2：Pidnarulex (CX-5461) 單獨使用跟聯合使用的療效比較如何？動物試驗數據顯示，單獨使用的效果是否已跟 Keytruda 相當？ A：在動物試驗中，以大腸直腸癌模型為例，CX-5461 單獨使用的腫瘤抑制效果與 Keytruda 單獨使用差不多。然而，兩者單獨使用都無法改變腫瘤的免疫微環境。只有將兩者合併使用時，我們才觀察到免疫細胞大量浸潤，徹底翻轉了腫瘤微環境，將冷腫瘤變為熱腫瘤。 在人體臨床試驗中，對已無藥可用的末期病人，倫理上很難執行單藥對照試驗。若有機會，我們會優先選擇合併標準療法，以期達到最佳治療效果。因此，我們的策略是將 CX-5461 作為合併療法推向臨床，目前規劃從二線治療開始，成功後再往一線推進。

Q3：與百濟神州 (BeiGene) 的合作模式為何？臨床試驗由誰主導？費用如何分攤？若成功，利益如何分配？ A：臨床試驗由我們（生華科）主導。目前我們與百濟神州簽署的是物料供應合約，他們以近乎免費贈藥的方式提供我們 Tevimbra®，我們只需支付物料與運送費用。這已為我們省下鉅額的藥物採購成本（一個病人療程可能高達 300 萬）。未來若試驗成功，證明我們的藥物能擴大其 PD-1 抑制劑的適應症（例如在胰臟癌取得藥證），屆時他們的藥將不能沒有我們的藥，這將成為我們談判的基礎。

Q4：與 NCI 合作的模式為何？若試驗成功，數據如何使用？需要付費嗎？ A：NCI 動用國家資源（納稅人的錢）支持他們認為有潛力的藥物進行臨床試驗。他們幫我們執行這四項試驗，若數據結果良好且對我們未來的開發有用，我們可以向他們「買回」數據的使用權，費用是按每個病人計算。這對資源有限的生技公司來說是雙贏，能用較低成本探索藥物的多種可能性。

Q5：公司是否有腦腫瘤的試驗規劃？ A：我們正在進行相關的動物試驗。理論上，我們的兩個小分子藥物 (CX-5461 和 CX-4945) 都有潛力穿透血腦屏障進入腦部腫瘤。特別是 CX-4945，除了癌症，它在神經退化性疾病（如亨丁頓舞蹈症）也有潛力。但目前我們認為 CX-4945 在正常腦組織中的濃度仍不夠理想，正在開發第二代、第三代劑型，希望能提高腦部濃度後，再正式啟動相關臨床試驗。

Q6：公司未來的募資計畫為何？ A：募資是一定會辦的。我們有許多好的發展項目都需要資金，特別是即將與百濟神州展開的臨床試驗。在 Google AI 的新聞發布後，有很多海外的潛在投資人與合作方來接洽，呈現「外熱內穩」的狀況。我們不排除任何募資方式，包括引進策略性合作夥伴。

Q7：Pidnarulex (CX-5461) 的授權策略為何？ A：全球授權 (Global deal) 是我們的目標。之前已與多家大廠談過一輪，他們都在等待更成熟的臨床數據。預計 2026 年中 Phase Ib 試驗的數據出爐後，將會重啟新一輪的授權談判。

本篇【法說會備忘錄】由 富果 Fugle 與 精彩創意 共同合作。針對 公司 法說會之官方影音檔與簡報進行摘要整理，旨在協助讀者快速理解公司營運狀況、財務表現及未來展望。

免責聲明

本備忘錄之數據及陳述根據現有的公開資訊與初步檢核，可能因實際財務報表或管理層後續公告之更新資訊而調整。本文件僅作為參考之用，不構成投資建議。 本摘要僅供參考，若有進一步需求，請查閱原始影音 及 法說會簡報 內容或公司官方公告。