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1. 順藥營運摘要
本次法說會重點聚焦於缺血性中風新藥 LT3001 (Odatroltide) 的臨床開發進展、未來展望及公司的長期營運策略，未著墨於具體財務數據。
- 主要進展：
- LT3001 單獨用藥 (Monotherapy)：即將啟動一項關鍵的臨床二/三期無縫接軌試驗 (LT3001-301)，此試驗設計已完成，並預計於 2026 年下半年開始收案。該試驗的完成將有望取得中國藥證，其中期的 300 人數據分析結果將是全球授權的重要里程碑。
- LT3001 合併療法 (Combination Therapy)：與動脈器械取栓 (EVT) 手術合併使用的二期臨床試驗 (LT3001-203) 已完成 24 名受試者收案，安全性審查委員會 (DSMB) 認為安全性無虞，建議進入下一階段的療效探索。
- 未來展望：
- 公司目標將順藥打造成專注於神經疾病創新療法的開發公司，並具備全球授權能力。
- 未來策略將聚焦於引進具備 First-in-Class 或 Best-in-Class 潛力的早期項目，透過加速臨床概念驗證 (PoC)，以高品質的臨床數據驅動全球授權，實現公司價值的最大化。
2. 順藥主要業務與產品組合
順藥是一家專注於開發治療神經系統疾病創新療法的新藥開發公司，其核心業務圍繞著自有研發管線的推進與全球商業化授權。
- 核心產品 LT3001:
- 產品定位: 一款創新的 first-in-class 小分子藥物，用於治療急性缺血性中風，具備「溶栓」與「神經保護」的雙重作用機制，且安全性高，無傳統溶栓藥物 tPA 增加 10 倍出血的風險。
- 目標市場:
- 單獨用藥：針對佔比超過 90%、無法使用現有靜脈溶栓劑 (IVT) 或動脈器械取栓 (EVT) 的廣大中風患者，特別是超過 4.5 小時治療時間窗的病患。
- 合併療法：與 EVT 手術併用，以改善目前仍有超過 50% 患者術後功能恢復不佳的困境。
- 研發管線 (R&D Pipeline):
- 公司產品線專注於神經學疾病，並積極佈局如外泌體、mRNA、CRISPR 等創新療法。
| 產品 | 適應症 | 類型 | 開發階段 | 合作夥伴 | 上市區域 |
|---|---|---|---|---|---|
| LT-1001 | 術後疼痛 | 小分子, 505B2 | 已上市 | - | 台灣、新加坡、泰國、馬來西亞、烏克蘭 |
| LT-3001 | 缺血性中風 | 創新小分子, FIC | 臨床 2/3 期 | 上海醫藥 | 全球市場 |
| LT-6001 | 神經學疾病 | 外泌體, BIC | 臨床前 | - | - |
| Pre-CS | 神經學疾病 | mRNA, FIC | 臨床前 | - | - |
| Pre-CS | 神經學疾病 | CRISPR, FIC | 臨床前 | - | - |
3. 順藥財務表現
本次法說會未提供詳細的營收、利潤或毛利率等財務數據，重點在於闡述研發策略與臨床試驗的進展。
- 關鍵驅動因素與策略:
- 研發投入: 公司的主要資源集中於推進 LT3001 的臨床試驗，特別是即將啟動的 LT3001-301 試驗。
- 策略性成本分攤: 為了加速 LT3001-301 試驗並儘早取得關鍵數據以利於全球授權，順藥主動提議與中國合作夥伴上海醫藥共同分攤前 300 名受試者的試驗費用。公司認為，利用中國的成本效益與執行效率，能以更低的成本產生高品質的數據，進而撬動更高價值的國際授權。
4. 順藥市場與產品發展動態
LT3001 鎖定全球每年超過 700 萬名急性缺血性中風患者的巨大未滿足醫療需求，其開發策略兼顧單獨用藥與合併療法兩大市場。
- LT3001 單獨用藥開發進度:
- 已完成的 202 試驗 (中國二期, n=300)：數據顯示，對於中重度失能性中風患者，LT3001 能使患者恢復獨立生活 (mRS 0-2) 的比例提升 10% 至 20%，且未觀察到任何藥物相關的腦出血事件，安全性極佳。
- 進行中的 301 試驗 (中國二/三期)：此無縫接軌試驗預計於 2026 年下半年啟動。第一階段將招募 300 名中重度患者，預計 2027 年底至 2028 年初完成數據分析並解盲。此數據將決定後續三期試驗所需的確切樣本數 (若改善率為 8%，需 1,200 人；若改善率達 15%，則少於 900 人)，並成為全球授權的關鍵。此試驗的最終目標是取得中國藥證。
- 進行中的 206 試驗 (影像學研究)：在台灣與美國進行的 10 人小型開放性試驗，透過高階影像技術觀察藥物對血管再通的詳細機制。此數據將強化產品的科學證據，為國際授權加值。
- LT3001 合併 EVT 開發進度:
- AI 影像分析支持: 透過與英國公司 Brainomix 合作，對先前 205 試驗數據進行 AI 分析，發現在大血管阻塞的重症患者中，LT3001 組的腦梗死體積顯著小於安慰劑組，且功能性預後 (mRS 分數) 也顯著優於安慰劑組，為合併療法提供強力科學依據。
- 已完成的 203 試驗 (二期 Part A, n=24)：安全性數據良好，DSMB 已建議繼續推進療效探索。
- 規劃中的二期療效試驗: 預計招募約 150 至 200 名受試者，進行多劑量給藥，以驗證 LT3001 在改善 EVT 術後恢復的效果。此試驗將採多國多中心設計，以中國為主要收案地區。
5. 順藥營運策略與未來發展
順藥的長期策略是成為一家專注於神經疾病領域、具備高效開發與全球授權能力的新藥公司。
- 長期計劃與選題策略:
- 聚焦 CNS 領域: 深耕中風、止痛藥等領域所累積的經驗，鎖定未來極具潛力的神經疾病市場。
- 加速臨床概念驗證 (PoC)：未來將引進具備 biomarker 或可快速進入人體試驗的創新療法 (如細胞基因療法)，目標在 1-2 年內取得早期臨床 PoC 數據，以縮短開發時程並提升授權價值。
- 國際合作: 透過與全球深耕 RNA、基因編輯等技術的夥伴合作，引進有潛力的中樞神經品項。
- 競爭優勢:
- LT3001 的獨特性: 作為 first-in-class 藥物，其「安全不出血」與「雙重作用機制」是相較於現有療法的最大優勢。
- 專利佈局: 透過化合物、劑型、給藥方案及適用病患群等多重專利保護，已將專利期程延長至 2045 年，確保長期的市場獨佔性。
- 定價潛力: 由於其高度未滿足的醫療需求，預期未來在美國市場的定價潛力可達每劑 25,000 美元。
6. 順藥展望與指引
公司對 LT3001 的開發充滿信心，並設定了清晰的里程碑與時間表。
- 重要時程與催化劑:
- 2026 年下半年: 啟動 LT3001-301 (二/三期) 及 LT3001-206 (影像學) 臨床試驗。
- 2027 年底 - 2028 年初: LT3001-301 試驗 300 人數據解盲，此為國際授權的關鍵時間點。
- 2027 年: 完成 LT3001-206 影像學試驗，提供機制性數據。
- 2027 - 2028 年: 規劃啟動合併 EVT 的二期療效試驗。
- 2030 年: 目標完成 LT3001-301 樞紐試驗並在中國提交新藥上市申請 (NDA)。
- 機會與風險:
- 主要機會: 全球授權是實現商業價值的核心。管理層表示，已收到來自印度 (Lupin) 和日本公司的授權意向，但公司傾向於在取得更強勁的臨床數據後，尋求條件更優的全球性合作。未來 1-2 年，隨著 206 及 301 試驗數據的產出，將是授權談判的最佳窗口。
- 主要風險: 新藥開發的風險在於臨床試驗結果的不確定性。301 試驗的 300 人數據能否成功複製先前二期的療效訊號，是決定後續開發與授權成敗的關鍵。
7. 順藥 Q&A 重點
Q: 過去試驗數據的 P 值未達顯著，未來 301 試驗的設計如何確保統計顯著性？
A: 臨床二期的主要目的是觀察趨勢、尋找有效族群並收集數據，而非追求 P 值。根據已完成的二期數據，我們已識別出中重度患者是獲益最大的族群，並計算出達到統計顯著 (P < 0.05) 所需的樣本數。例如，若能證明 8% 的療效改善，則三期試驗約需 1,200 名受試者；若改善率達 15%，則僅需 800 名左右。301 試驗的設計正是基於此數據基礎，以確保在足夠的樣本數下能達到統計學意義。
Q: LT3001 的開發是否完全以中國藥證為優先，美國的三期試驗要等中國結果出來後才進行？
A: 並非如此。採用二階三的無縫接軌設計，正是為了加速全球開發。301 試驗第一階段的 300 人解盲數據，將作為一個關鍵的「硬數據」，可大幅降低歐美藥廠對藥物潛力的疑慮。一旦這個數據驗證了療效，我們就能以此為基礎，與歐美法規單位溝通，可能僅需再執行一個全球多國多中心的三期試驗 (302)，即可用 301 + 302 的數據申請全球藥證。此策略可同步推進中國取證與全球開發。
Q: 國際授權最有可能的時間點為何？
A: 創新藥的授權價值取決於臨床數據。未來 1-2 年是最佳的授權窗口。有兩個關鍵的數據催化劑：
- 206 試驗的 10 人影像學數據：此為開放性試驗，數據可即時分析，能向潛在夥伴證明藥物的作用機制。
- 301 試驗的 300 人解盲數據：這是最重要的硬數據，將直接影響授權的條件與價值。
公司代表補充，目前已有印度 Lupin 等公司主動接觸，但公司認為在數據更明確後，能爭取到更好的授權條件，因此不急於在現階段拆分市場授權。
Q: 在新的 301 試驗中，高劑量和低劑量如何選擇？
A: 選擇邏輯如下：若高、低劑量同樣安全且同樣有效，將優先選擇低劑量 (0.025 mg/kg)，因為對未來可能更脆弱的病患而言，藥物負擔較小。但只要高劑量的效果顯著優於低劑量，且安全性無虞，則會選擇高劑量進入最終的三期試驗。
Q: 為何順藥需要協助支付上海醫藥執行的 301 試驗費用？
A: 此為順藥主動提出的策略性投資。採用二階三無縫接軌設計，能讓我們更早取得關鍵的 300 人數據，這對全球授權至關重要。在中國執行臨床試驗的成本遠低於歐美 (例如在美國收案 88 人花費 1,600 萬美金，同樣的費用在中國可能只需 88 萬美金)，且執行速度快。因此，分攤部分費用以加速獲取高品質數據，是一項高性價比的投資，有助於未來在全球授權談判中獲得更有利的地位。
Q: 在合併 EVT 的試驗中，如何判斷病人需要用藥？以及何時給藥？
A: 這是目前全球臨床開發都在探索的問題。我們規劃了幾個判斷時間點：
- 手術當下：醫師判斷血管未完全打通 (非 100% 再通)。
- 術後影像：手術後進行影像檢查，若發現腦部仍有大面積的缺血區域。
- 臨床症狀：術後病人的中風症狀 (如失語、肢體無力) 未立即改善。
符合上述條件的患者，將被視為高風險族群，並納入試驗接受 LT3001 治療。
免責聲明
本報告內容使用 AI 技術根據各家公司法說會之影音內容進行摘要整理。本文件的目標是協助讀者快速理解各公司法說會之重點，包括營運狀況、財務表現及未來展望，內容僅供參考，不構成任何投資建議。
